基于表观遗传的基因编辑治疗在临床中崭露头角

本文围绕表观遗传编辑技术在临床治疗中的应用展开。背景方面，表观基因组编辑能克服直接基因编辑的挑战，通过调控基因表达治疗疾病，相关技术从锌指蛋白发展到CRISPR。研究目的上，多家公司如Epicrispr Biotechnologies、Tune Therapeutics和nChroma Bio致力于开发表观遗传编辑疗法，针对神经肌肉疾病、慢性乙肝等，通过甲基化或沉默特定基因实现治疗。结论显示，这些疗法已进入临床试验阶段，例如EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症、Tune-401针对乙肝病毒，初步数据证明其在动物模型中有效且持久，有望为常见疾病提供新治疗方案。