Cell：最新研究揭示渐冻症ALS基因治疗药效学生物标志物

背景：肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，C9orf72基因突变是最常见的遗传原因。研究目的：分析ASO药物BIIB078在c9ALS患者中的分子作用机制，筛选可靠的药效学生物标志物。结论：研究发现CCL26可作为BIIB078的新型药效学生物标志物，但BIIB078未能有效清除中枢神经系统中的毒性蛋白，临床试验因缺乏临床获益而终止。研究强调了开发更准确药效标志物的必要性，并展示了NULISA技术在生物标志物筛选中的价值。