Autophagy | 暨南大学李晓江/殷鹏研究为突变HTT所致神经退行性疾病提供潜在药物治疗策略

背景：亨廷顿病等神经退行性疾病与错误折叠蛋白的积聚相关，其中突变HTT蛋白的K63泛素化水平升高与疾病进展密切相关。研究目的：探讨抑制UBE2N对突变HTT聚集体的清除作用及其分子机制。结论：研究发现抑制UBE2N可通过促进K48泛素化增强蛋白酶体降解途径，有效清除突变HTT聚集体，并鉴定出USP29和USP49两种新型泛素肽酶参与该过程，为治疗提供了潜在药理学策略。