Advanced Genetics｜纳米平台赋能的中枢神经系统基因治疗：递送策略与转化前景

本文综述了纳米平台在中枢神经系统（CNS）基因治疗中的应用及其转化前景。背景方面，CNS疾病具有显著的基因遗传和表观遗传特性，但血脑屏障（BBB）的存在严重制约了基因治疗药物的递送效率。研究目的为探讨纳米载体如何通过高效穿透BBB和精确生物靶向性来解决这一难题。文章详细讨论了多种纳米平台（如仿生纳米囊泡、病毒样颗粒等）在脑肿瘤、神经退行性疾病等CNS疾病治疗中的应用，并提出了优化组合方案和推进临床试验的未来方向。结论指出，纳米平台基因疗法已成为CNS疾病治疗的变革性范例，但仍需解决伦理和监管障碍以充分发挥其潜力。