Nat Chem Biol|西北农林科技大学王小龙等:利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑
智药邦
2025-05-31 08:00
文章摘要
本研究由西北农林科技大学王小龙团队与上海科技大学吴兆韡团队合作,旨在改造真核生物来源的Fanzor系统以提高其在哺乳动物细胞中的基因编辑效率。通过利用AlphaFold3预测Fanzor2复合体结构,研究团队对NlovFz2蛋白及其ωRNA序列进行了优化,开发出增强型enNlovFz2系统。该系统不仅扩展了靶标邻近基序识别范围,还显著提高了编辑效率,平均提升11.1倍。实验证明,enNlovFz2在小鼠白化病模型和人源化杜氏肌营养不良症模型中均表现出高效的基因编辑能力,为疾病建模和治疗提供了新的工具。
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