Sci Adv: 范克龙/阎锡蕴团队开发铁蛋白靶向递送siRNA治疗脑胶质瘤新策略

本文介绍了中国科学院生物物理研究所范克龙和阎锡蕴团队在Science Advances期刊上发表的研究，他们开发了一种基于铁蛋白的siRNA递送系统，用于治疗脑胶质瘤。该研究解决了siRNA在临床应用中的多重障碍，如细胞摄取困难、溶酶体逃逸能力不足和肿瘤靶向性差等问题。通过改造铁蛋白，研究团队成功构建了具有溶酶体逃逸功能的铁蛋白载体tHFn(+)，该载体能在内体的弱酸环境中解聚以释放siRNA，并有效穿越血脑屏障，特异性靶向脑胶质瘤。体内外实验表明，tHFn(+)载体递送的siRNA在小鼠模型中表现出卓越的治疗效果，为肿瘤及相关疾病的RNAi治疗提供了新策略。