Nat 子刊：突破血脑屏障！董一洲团队开发BCC系统将核酸药物递送到大脑

董一洲教授团队在Nature Biotechnology期刊发表的研究论文介绍了一种名为BCC系统的创新技术，该系统能够跨越血脑屏障，通过静脉注射将生物大分子如寡核苷酸安全有效地递送到中枢神经系统。血脑屏障是大脑的保护机制，但同时也限制了药物的递送，特别是对于神经退行性疾病如渐冻症和阿尔茨海默病的治疗。BCC系统利用γ-分泌酶介导的转胞吞作用，设计了四类跨越血脑屏障的偶联物，其中BBC10在小鼠模型中显示出最高水平的渗透性和积累。实验结果表明，BBC10能够显著降低小鼠模型中致病基因的表达，为这些疾病的治疗提供了新的可能性。研究团队计划在更大动物模型中进一步验证该平台，以开发其治疗潜力。