通过观察研究证明保健产品疗效的方法预期。

IF 2.2 4区 医学 Q3 PHARMACOLOGY & PHARMACY
Michel Cucherat , Olivier Demarcq , Olivier Chassany , Claire Le Jeunne , Isabelle Borget , Cécile Collignon , Vincent Diebolt , Marion Feuilly , Béatrice Fiquet , Clémence Leyrat , Florian Naudet , Raphaël Porcher , Nathalie Schmidely , Tabassome Simon , Matthieu Roustit
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Dans ce contexte, les études observationnelles doivent être capables d’apporter de réelles démonstrations, d’un niveau de fiabilité comparable à celles produites par l’approche classique basée sur l’essai randomisé et contrôlé (RCT). L’objectif de la table ronde a été d’établir les critères d’acceptabilité pour qu’une étude observationnelle (« <em>non-randomized</em>, <em>non-interventional study</em> ») puisse prétendre apporter ces démonstrations, et éventuellement servir d’étude confirmatoire pour les autorités d’enregistrement et d’accès au marché, la construction des stratégies thérapeutiques ou l’élaboration des recommandations. Pour cela, l’étude doit être une véritable étude de confirmation respectant la démarche hypothético-déductive et garantissant l’absence de HARKing et de p-hacking en attestant de l’élaboration d’un protocole et d’un plan d’analyse statistique, enregistrés avant toute analyse inférentielle. Elle doit aussi s’inscrire dans une démarche formalisée d’inférence causale et montrer qu’elle permet d’identifier correctement l’estimand causal recherché. L’étude doit garantir l’absence de biais de confusion résiduelle à l’aide d’une prise en compte de tous les facteurs de confusion affectant la comparaison, ceux-ci devant être déterminés par une approche formelle (de type graphique de causalité, DAGs). Les diagnostics de biais de confusion résiduel par analyse de falsification et de nullification doivent montrer leur absence. L’étude doit être à faible risque de biais, en particulier de biais de sélection, entre autres en utilisant un design d’émulation d’essai cible. Le risque alpha global doit être strictement contrôlé. 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摘要

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Attentes méthodologiques pour la démonstration de l’efficacité des produits de santé par les études observationnelles
La problématique de l’évaluation de l’efficacité des technologies de santé (médicaments, dispositifs, etc.) par les études observationnelles prend de plus en plus d’importance depuis que les agences d’enregistrement et d’accès au marché envisagent de les considérer dans leur processus d’évaluation. Dans ce contexte, les études observationnelles doivent être capables d’apporter de réelles démonstrations, d’un niveau de fiabilité comparable à celles produites par l’approche classique basée sur l’essai randomisé et contrôlé (RCT). L’objectif de la table ronde a été d’établir les critères d’acceptabilité pour qu’une étude observationnelle (« non-randomized, non-interventional study ») puisse prétendre apporter ces démonstrations, et éventuellement servir d’étude confirmatoire pour les autorités d’enregistrement et d’accès au marché, la construction des stratégies thérapeutiques ou l’élaboration des recommandations. Pour cela, l’étude doit être une véritable étude de confirmation respectant la démarche hypothético-déductive et garantissant l’absence de HARKing et de p-hacking en attestant de l’élaboration d’un protocole et d’un plan d’analyse statistique, enregistrés avant toute analyse inférentielle. Elle doit aussi s’inscrire dans une démarche formalisée d’inférence causale et montrer qu’elle permet d’identifier correctement l’estimand causal recherché. L’étude doit garantir l’absence de biais de confusion résiduelle à l’aide d’une prise en compte de tous les facteurs de confusion affectant la comparaison, ceux-ci devant être déterminés par une approche formelle (de type graphique de causalité, DAGs). Les diagnostics de biais de confusion résiduel par analyse de falsification et de nullification doivent montrer leur absence. L’étude doit être à faible risque de biais, en particulier de biais de sélection, entre autres en utilisant un design d’émulation d’essai cible. Le risque alpha global doit être strictement contrôlé. L’absence de publication sélective de résultat et de biais de sélection doit être garantie.
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来源期刊
Therapie
Therapie 医学-药学
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审稿时长
57 days
期刊介绍: Thérapie is a peer-reviewed journal devoted to Clinical Pharmacology, Therapeutics, Pharmacokinetics, Pharmacovigilance, Addictovigilance, Social Pharmacology, Pharmacoepidemiology, Pharmacoeconomics and Evidence-Based-Medicine. Thérapie publishes in French or in English original articles, general reviews, letters to the editor reporting original findings, correspondence relating to articles or letters published in the Journal, short articles, editorials on up-to-date topics, Pharmacovigilance or Addictovigilance reports that follow the French "guidelines" concerning good practice in pharmacovigilance publications. The journal also publishes thematic issues on topical subject. The journal is indexed in the main international data bases and notably in: Biosis Previews/Biological Abstracts, Embase/Excerpta Medica, Medline/Index Medicus, Science Citation Index.
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GB/T 7714-2015
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