替普利珠单抗:阿根廷糖尿病学会的立场声明

Lidia Caracotche, G. Cerrone, Alejandro De Dios, G. Frechtel, C. Mazza, M. J. Perone, G. Pietropaolo, Aldana Trabucchi, L. Trifone, Silvina N. Valdez
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摘要

三十多年来,对 1 型糖尿病(DM1)病因病机的了解以及早期识别高危人群(症状前阶段或 1 型糖尿病前期)的可能性一直是预防研究的基础。在美国食品和药物管理局(FDA)批准将替普利珠单抗(TPB)用于糖尿病前期高危人群之后,阿根廷糖尿病学会决定委托一个专家组就此问题编写一份立场文件。在这方面,将回答以下问题:- 用于预测 DM1 的免疫学测定有哪些? 自身抗体的阳性预测值、灵敏度和特异性如何? 预测是否适用于 DM1? 适用于哪些人群? TPB 是什么? 药理疗效如何,有哪些不良反应? TPB目前已被批准用于延缓糖尿病前期2期患者DM1的发展。在预测研究中,DM1 患者的一级亲属被认为是高危人群。虽然使用 TPB 进行预测和预防并非普遍建议,但在个别情况下,当患者被确定为 1 型糖尿病前期 2 期时,可以考虑使用 TPB。
本文章由计算机程序翻译,如有差异,请以英文原文为准。
Teplizumab: toma de posición de la Sociedad Argentina de Diabetes
El conocimiento de los mecanismos etiopatogénicos de la diabetes mellitus tipo 1 (DM1) y la posibilidad de identificar en estadios tempranos individuos en riesgo de desarrollar la enfermedad (fase presintomática o prediabetes 1), han sido las bases para los estudios de prevención por más de tres décadas. A partir de la aprobación del uso teplizumab (TPB) por la Food and Drug Administration (FDA) en personas con riesgo de desarrollar DM1, la Sociedad Argentina de Diabetes ha resuelto comisionar a un grupo de expertos para elaborar una toma de posición al res- pecto. En este sentido, se responderán las siguientes preguntas: • ¿Cuáles son las determinaciones inmunológicas que se utilizan en la predicción de la DM1? ¿Cuál es el valor predictivo positivo, la sensibilidad y la especificidad de los autoanticuerpos? ¿Está indicada la predicción en DM1? ¿En qué grupo? ¿Qué es TPB? ¿Cuál es la eficacia farmacológica y cuáles son los efectos adversos? En la actualidad el TPB está aprobado para retrasar el desarrollo de la DM1 en personas en estadio 2 de prediabetes. La población considerada de riesgo para estudios de predicción son los familiares de primer grado de pacientes con DM1. Si bien la predicción y prevención con TPB no constituyen una recomendación universal, su empleo puede ser considerado en casos individuales cuando los pacientes sean identificados en estadio 2 de prediabetes tipo 1.
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