预防和治疗异质性疾病的挑战

Miriam Tonietti
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摘要

糖尿病 1(DM1)是一种器官特异性自身免疫性疾病,是由于产生胰岛素的 β 细胞受到慢性免疫介导的破坏而引起的,全世界有超过 1400 万人患有这种疾病。它是一种渐进性过程,其特点是临床前阶段无症状演变,在出现血糖异常之前出现多种自身抗体,随后进入临床阶段,出现典型的主要症状,有助于诊断。 尽管胰岛素早在一个世纪前就已被发现,而且用于给药和监测治疗的新技术的发展也降低了并发症的发生率,改善了糖尿病患者的生活质量,但这种疾病仍然无法治愈。患者需要每天多次注射或持续输注胰岛素才能维持可接受的血糖水平。而且,尽管在强化监测和治疗方面取得了这些进步,但大多数患者仍无法达到新陈代谢目标。糖尿病给患者、家庭和社会带来了沉重的负担。
本文章由计算机程序翻译,如有差异,请以英文原文为准。
El desafío de prevenir y tratar una enfermedad con gran heterogeneidad
La diabetes mellitus 1 (DM1) es una enfermedad autoinmune órgano-específica que resulta de la destrucción crónica inmunomediada de las células β productoras de insulina y que afecta a más de 14 millones de personas en el mundo. Es un proceso progresivo caracterizado por una fase preclínica de evolución asintomática variable, con la aparición de múltiples autoanticuerpos que preceden al desarrollo de la disglucemia y, posteriormente, por una fase clínica con los síntomas cardinales típicos que contribuyen al diagnóstico.   Aunque la insulina se descubrió hace un siglo y el desarrollo de nuevas tecnologías para administrar y monitorear el tratamiento ha permitido reducir la tasa de complicaciones y mejorar la calidad de vida de las personas con DM, la enfermedad aún es incurable. Los pacientes requieren administrarse múltiples inyecciones al día o sistemas de infusión continua de insulina para mantener niveles aceptables de glucemia. Y, a pesar de estos avances en los monitoreos y tratamientos intensivos, la mayoría no alcanza los objetivos metabólicos. La carga de vivir con DM es considerable para el paciente, la familia y la sociedad.
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