Potential of gene therapy in neurodegenerative diseases

W ostatnich latach obserwujemy coraz większe rozpowszechnienie występowania chorób neurodegeneracyjnych na całym świecie. Jest to związane ze wzrostem wieku populacji światowej. Pomimo intensywnych badań naukowych oraz prób klinicznych, w większości przypadków nie opracowano do tej pory skutecznej terapii. Tradycyjne postępowanie w przypadku zaburzeń neurologicznych łagodzi jedynie nasilenie objawów bez likwidowania przyczyny choroby. Poszukiwanie nowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych jest utrudnione przez przepuszczalność BBB, ponieważ istnieją ograniczenia związane z wnikaniem leków do ośrodkowego układu nerwowego. Z powyższych względów kluczowe jest opracowanie takiej strategii terapeutycznej, która umożliwiłaby zastosowanie terapii bezpośrednio w miejscu patologicznie zmienionym. Ponadto dużym wyzwaniem jest opracowanie leczenia, które hamowałoby rozwój choroby. Prowadzone są liczne badania w celu znalezienia alternatywnych sposobów leczenia, takich jak stosowanie nanoskalowych nośników, mezenchymalnych komórek macierzystych oraz terapii genowej. W przypadku terapii genowej w trakcie badań jest wiele leków celowanych w geny m. in. AADC, GDNF i HTT. Innowacyjne sposoby leczenia potencjalnie mogą przynieść korzyści terapeutyczne milionom osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.