体素受体:镰状细胞性贫血治疗的新视角

Stella de jesus Lourenço da Silva, Alecsander Samuel Fabrini Santos, D. Souza, Raquel Lira Lustosa Carvalho
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Objetivo: Analisar a eficácia e os resultados obtidos na fase de teste deste medicamento através da análise de artigos disponíveis na literatura. Metodologia: A pesquisa foi realizada nas bases Biblioteca Virtual em Saúde, PubMed, SciELO e Google acadêmico. A seleção dos artigos foi realizada de acordo com título, resumo, palavras-chave e ano de publicação (2016-2021). Resultados: O voxelotor apresentou boa tolerância, perfil farmacocinético linear e meia-vida variando de 61 a 85 horas. O medicamento conseguiu aumentar os níveis de hemoglobina, reduzir os marcadores de hemólise de maneira dose-dependente e diminuiu os danos vasculares induzidos por hemólise em pacientes com anemia falciforme. Ademais, a droga inibiu a falcização das hemácias e diminuiu a viscosidade do sangue, reduzindo o risco de anemia e hemólise. Alguns pacientes apresentaram efeitos leves a moderados, como diarreia, náuseas e vômitos, entretanto, estes podem não estar diretamente relacionados ao tratamento. Conclusões: O voxelotor foi bem tolerado pelos usuários, aumentou os níveis de hemoglobina, a afinidade pelo oxigênio, diminuiu a hemólise em pacientes com anemia falciforme e exibiu apenas efeitos colaterais leves a moderados, mostrando-se ser um medicamento promissor no tratamento da anemia falciforme.","PeriodicalId":331171,"journal":{"name":"Anais do I Congresso Brasileiro de Hematologia Clínico-laboratorial On-line","volume":"1 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2021-09-17","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"0","resultStr":"{\"title\":\"VOXELOTOR: UMA NOVA PERSPECTIVA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME\",\"authors\":\"Stella de jesus Lourenço da Silva, Alecsander Samuel Fabrini Santos, D. 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摘要

简介:镰状细胞性贫血是一种由β链血红蛋白(Hb)突变引起的疾病,导致镰状细胞血红蛋白(HbS)的产生,导致红细胞镰状化。这种变化可引起疼痛的血管闭塞危象、血管损伤和靶器官损伤。目前的治疗方法是用羟脲和L-谷氨酰胺,这两种方法只能治疗疾病的症状,而且羟脲有显著的副作用。voxelotor于2019年被美国食品和药物管理局批准。这种药物与Hb α链的N端缬氨酸形成可逆的共价结合,调节其对氧的亲和力,一旦被氧化,就可以防止镰状细胞化。目的:通过对现有文献的分析,分析该药物在试验阶段的疗效和结果。方法:在健康虚拟图书馆、PubMed、SciELO和谷歌学术数据库中进行调查。文章根据标题、摘要、关键词和出版年份(2016-2021年)进行选择。结果:体素受体耐受性好,药代动力学线性,半衰期61 ~ 85小时。该药物能够提高血红蛋白水平,以剂量依赖的方式降低溶血标志物,并减少镰状细胞性贫血患者溶血引起的血管损伤。此外,该药物抑制红细胞镰状化,降低血液粘度,降低贫血和溶血的风险。部分患者出现轻度至中度症状,如腹泻、恶心和呕吐,但这些症状可能与治疗没有直接关系。结论:体素受体对使用者耐受性良好,提高了镰状细胞性贫血患者的血红蛋白水平和氧亲和力,降低了溶血,仅表现出轻微至中度的副作用,是一种很有前景的治疗镰状细胞性贫血的药物。
本文章由计算机程序翻译,如有差异,请以英文原文为准。
VOXELOTOR: UMA NOVA PERSPECTIVA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME
Introdução: A anemia falciforme é uma doença causada por uma mutação na cadeia β da hemoglobina (Hb) que leva à produção da hemoglobina falciforme (HbS), resultando na falcização dos eritrócitos. Essa alteração pode causar crise vaso-oclusiva dolorosa, lesão vascular e dano ao órgão-alvo. O tratamento atual é feito com hidroxiuréia e L-glutamina, que tratam apenas os sintomas da doença, além disso, a hidroxiuréia apresenta efeitos adversos significativos. O voxelotor foi aprovado em 2019 pela US Food and Drug Administration. Esse medicamento forma uma ligação covalente reversível com a valina N-terminal da cadeia α da Hb e modula sua afinidade pelo oxigênio que, uma vez oxigenada, previne a falcização. Objetivo: Analisar a eficácia e os resultados obtidos na fase de teste deste medicamento através da análise de artigos disponíveis na literatura. Metodologia: A pesquisa foi realizada nas bases Biblioteca Virtual em Saúde, PubMed, SciELO e Google acadêmico. A seleção dos artigos foi realizada de acordo com título, resumo, palavras-chave e ano de publicação (2016-2021). Resultados: O voxelotor apresentou boa tolerância, perfil farmacocinético linear e meia-vida variando de 61 a 85 horas. O medicamento conseguiu aumentar os níveis de hemoglobina, reduzir os marcadores de hemólise de maneira dose-dependente e diminuiu os danos vasculares induzidos por hemólise em pacientes com anemia falciforme. Ademais, a droga inibiu a falcização das hemácias e diminuiu a viscosidade do sangue, reduzindo o risco de anemia e hemólise. Alguns pacientes apresentaram efeitos leves a moderados, como diarreia, náuseas e vômitos, entretanto, estes podem não estar diretamente relacionados ao tratamento. Conclusões: O voxelotor foi bem tolerado pelos usuários, aumentou os níveis de hemoglobina, a afinidade pelo oxigênio, diminuiu a hemólise em pacientes com anemia falciforme e exibiu apenas efeitos colaterais leves a moderados, mostrando-se ser um medicamento promissor no tratamento da anemia falciforme.
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