AVANÇOS DA TERAPIA GÊNICA –TÉCNICAS UTILIZADAS PARA MANIPULAÇÃO GENÉTICA

Terapia genica e um procedimento que envolve a modificacao genetica de celulas como forma de tratar doencas. Os genes influenciam praticamente todas as doencas humanas, seja pela codificacao de proteinas anormais diretamente responsaveis pela doenca, seja por determinar suscetibilidade a agentes ambientais que a induzem. Duas tecnicas importantes sao estudadas neste trabalho. O sistema CRISPR-Cas9 e a criacao de celulas-tronco pluripotentes induzidas (iPSC). O sistema CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) tem-se destacado devido a sua simplicidade de manuseio em laboratorio e por permitir a correcao de defeitos geneticos. A outra tecnica visa o uso de celulas-tronco hematopoieticas, que tem se tornado alvo ideal para a transferencia genica. Um exemplo desta combinacao de terapia genica e celulas-tronco seria a geracao de vetores de transferencia genica para a criacao de celulas-tronco pluripotentes induzidas (iPSC). A bioetica esta sempre presente para avaliar os riscos dos procedimentos e as implicacoes morais envolvidas. A terapia ainda e experimental, mas apresenta grande potencial, devendo ainda causar grande impacto em todos os aspectos da medicina. Desta maneira, o objetivo deste trabalho foi abordar a terapia genica, suas limitacoes, aplicacoes e perspectivas futuras por meio da revisao de literatura.