Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases and Its Implications for Future Gene Therapy Trials in Turke

Abstract

Kok hucre tedavisi rejeneratif tip ve restoratif tip alanlarinda yeni tedavilerin gelistirilmesi icin buyuk avantaj saglamaktadir. Boylelikle, kok hucre tedavilerinin kullanimi ve bunlarin klinik endikasyonlari hucrelerin genetik modifikasyonu ile gelistirilebilmektedir. Turkiye’deki akraba evlilik oraninin fazla olmasindan dolayi, yenidogan genetik kalitsal hastaliklarin insidasi artmaktadir ve bu durum bir sorun teskil etmektedir. Bu hastaliklarin tedavi edilmesi; 1) kirsal bolgelerde hastaligin siklikla gec teshisi, 2) Ozel merkezlerin uzak olmasi, 3) Tedavilerin sik hastane kontrolu gerektirmesi, 4) Tedavi prosedurlerinin hem pahali hem de invazif olmasi nedenleriyle zordur. Bu makalede nadir kalitsal monogenik hastaliklar icin hematopoetik kok hucre (HKH) gen tedavisinin guncel durumlari ve Turkiye’deki hastalar icin alternatif bir tedavi secenegi olarak kullaniminin avantajlari tartisilacaktir. Immun yetmezlikler, hemoglobinopatiler, bircok enzim eksikliklerinde retroviral ve lentiviral gen tedavi klinik calisma sonuclari, HKH gen tedavisi alanindaki yeni gelismeler, guvenlik ve etkinligin artirilmasi ve gelecekteki oneriler tartisilacaktir.