Thérapie génique des maladies héréditaires du foie

Abstract

La thérapie génique des hépatopathies héréditaires du foie pose des problèmes spécifiques liés à la diversité de leur physiopathologie. Cette diversité nécessite de définir une stratégie de transfert adaptée à chaque maladie. Dans une première partie nous discuterons quelquesuns des éléments à prendre en compte pour y parvenir, tels que : la stratégie de transfert de gène, la cellule cible du transfert et le niveau d'expression du transgène. La deuxième partie sera consacrée à une analyse critique des systèmes vecteurs actuellement disponibles permettant le transfert de gènes au foie.