New treatment option for patients with immune thrombocytopenia in the Moscow region

Abstract

Введение. Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) – иммунное заболевание, в патогенезе которого происходит антитело-опосредованное нарушение мегакариоцитопоэза и тромбоцитопоэза. Заболевание проявляется гемор­рагическим синдромом различной степени тяжести на фоне изолированной тромбоцитопении. Несмотря на современные методы терапии и доступность препаратов, ИТП неизлечима, но возможно достижение ремиссии различной длительности. Цель исследования: оценка роли аватромбопага – нового агониста тромбопоэтиновых рецепторов в терапии пациентов с иммунной тромбоцитопенией в Московской области (МО). Материалы и методы. Ретроспективно (за период с 2009 по 2023 гг.) проанализированы данные 3000 амбулаторных карт пациентов с диагнозом тромбоцитопении. Из них в регистр ИТП МО вошли 420 подтвержденных клинических случаев различных форм заболевания – 125 (29,76%) мужчин и 295 (70,24%) женщин, стаж заболевания – от 1 мес до 14 лет, возраст включения в исследование – от 18 до 82 лет; медиана возраста составила 50,5 лет. У всех пациентов оценивали эффективность проводимой терапии, включая полный ответ (количество тромбоцитов ≥ 100×109/л при отсутствии кровоточивости), ответ (количество тромбоцитов ≥ 30×109/л или двукратное их повышение от начального уровня при отсутствии кровоточивости); отсутствие ответа (количество тромбоцитов < 30×109/л, или менее чем двукратное их повышение от начального уровня, или наличие кровоточивости). Результаты. В первую линию терапии 420 пациентов получали лечение глюкокортикостероидами (ГКС), на терапию не ответили 340 (81,9%) больных, которые во второй линии терапии получали агонисты тромбопоэтиновых рецепторов (ромиплостим, элтромбопаг). Полный ответ достигнут у 237 (69,7%) больных, ответ – у 49 (14,4%), отсутствие ответа установлено в 54 (15,9%) случаях. В рамках обсуждения результатов исследования рассматриваются возможности применения аватромбопага в лечении пациентов с иммунной тромбоцитопенией. Заключение. При анализе данных регистра наибольшая эффективность терапии больных с ИТП определена у агонистов тромбопоэтиновых рецепторов. Introduction. Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) is an immune disorder characterized by antibody-mediated disturbance of megakaryocytopoiesis and thrombocytopoiesis, which manifests by isolated thrombocytopenia, risk of spontaneous hemorrhage and bleeding of varying severity. Despite modern methods of therapy and availability of drugs, ITP is incurable, but it is possible to achieve remission of various durations. Aim: to assess the role of avatrombopag, a new thrombopoietin receptor agonist, in the treatment of patients with immune thrombocytopenia in the Moscow Region (MR). Materials and Methods. Data from 3,000 outpatient medical records of patients diagnosed with thrombocytopenia were retrospectively analyzed (from 2009 to 2023). Of these, ITP register in the MR included 420 confirmed clinical cases of various disease forms – 125 (29.76%) men and 295 (70.24%) women, disease duration – from 1 month to 14 years, age of inclusion in the study – from 18 up to 82 years; median age was 50.5 years. All patients were evaluated for the treatment effectiveness, including complete response (platelet count ≥ 100×109/L in the absence of bleeding), response (platelet count ≥ 30×109/L or a 2-fold increase from the initial level in the absence of bleeding); no response (platelet count < 30×109/L or less than 2-fold increase from baseline, or presence of bleeding). Results. In the first line of therapy, 420 patients received glucocorticosteroids (GCS); 340 (81.9%) patients did not respond to therapy and further received thrombopoietin receptor agonists (romiplostim, eltrombopag) in the second line of therapy. A complete response was achieved in 237 (69.7%) patients, response – in 49 (14.4%), no response was found in 54 (15.9%) cases. As part of the discussion of study results, the possibilities of avatrombopag use in the treatment of patients with immune thrombocytopenia are considered. Conclusion. Analyzing the registry data, the highest therapy effectiveness in ITP patients was determined with thrombopoietin receptor agonists.