Molecular aberrations in myelodysplastic syndromes

Nikesh N. Shah, Rami S. Komrokji
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Abstract

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骨髓增生异常综合征的分子畸变
32曲美替尼是一种经常用于黑色素瘤的RAS和MEK抑制剂,也已在NRAS和KRAS突变的高危MDS中进行了研究。33 APR-246(Aprea Therapeutics)是一种与突变的TP53共价结合并恢复其正常功能的药物,正在与阿扎胞苷联合测试高危MDS和具有TP53突变的AML患者,28 Ib/II期研究显示出有希望的结果,完全缓解率为60%-80%,III期研究目前正在进行中。34
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