Life threatening hypoglycaemia in a child with infantile myofibromatosis

Abstract

Sunitinib patří do skupiny protinádorových léčiv, jejichž mechanismus účinku je založen na inhibici řady tyrozinkinázových receptorů (RKTs), které přispívají k růstu nádoru, patologické angiogenezi a metastatické progresi nádorového onemocnění. Především se jedná o inhibici receptorů pro růstový faktor z destiček (PDGFR -α a PDGFR -β), receptorů pro vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGFR-1, VEGFR-2 a VEGFR-3), receptorů faktoru kmenových buněk (Kit), Fms podobné tyrozinkinázy 3 (Flt3, Fms -like tyrosine kinase-3), receptorů kolonie stimulujícího faktoru (CSF-1R) a receptorů pro neurotrofický faktor odvozený od gliálních buněk (RET, glial cell -line derived neurotrophic factor receptor). Ačkoli je sunitinib (Sutent®) registrovaný pouze k léčbě dospělých pacientů pro léčbu specifických diagnóz (gastrointestinální stromální tumor (GIST) po selhání léčby imatinibem v důsledku rezistence nebo intolerance, dále metastatický renální karcinom (MRCC) anebo pankreatický neuroendokrinní tumor (pNET) s progresí onemocnění), existují klinické zkušenosti s použitím sunitinibu i u dětských pacientů v režimu „off label“, tedy mimo SPC, k léčbě odlišného typu nádorového onemocnění, kde nádorové buňky vykazují zvýšenou fosforylaci receptorových tyrosinkináz, jejichž aktivitu je sunitinib schopen inhibovat. V článku popisujeme průběh léčby dětského pacienta s infantilní myofibromatózou, kdy po selhání konvenční chemoterapie bylo provedeno genetické a proteomické vyšetření a na jeho základě byl podáván sunitinib. Během léčby sunitinibem se vyskytly nežádoucí účinky, které žádaly úpravu dávkovacího režimu. Jedním ze závažných nežádoucích účinků byla těžká hypoglykemie, která vedla k hospitalizaci pacienta. Tento nežádoucí účinek sunitinibu je nyní zmíněn poprvé v české odborné literatuře u dětského pacienta. Klíčová slova: hypoglykemie, infantilní myofibromatóza, sunitinib, nežádoucí účinek.