基因治疗的临床应用:新出现的机会和当前的限制

人类基因治疗方案已经获得批准，一些调查试验正在进行中。虽然体细胞基因治疗比种系治疗更受青睐，但必须认识到体细胞的转化可能在不经意间发生。体外和体内方法为遗传干预提供了两种不同的策略，并在治疗先天性代谢错误、脑肿瘤和其他神经系统疾病、艾滋病和其他传染病的背景下进行了讨论。目前的技术看起来很有希望，但在常规应用基因治疗之前仍然存在严重的局限性。