托伐普坦在常染色体显性多囊肾病中的实际应用：来自两个美国医学中心的见解

背景：常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的导致肾衰竭的遗传性肾脏疾病。托伐普坦是一种抗利尿激素V2受体拮抗剂，是美国食品和药物管理局（FDA）批准的唯一一种用于减缓快速进行性ADPKD患者肾脏生长的药物，但其长期耐受性和有效实施尚未得到研究，特别是在美国的实际临床环境中。方法：这项回顾性队列研究调查了2018年5月至2023年4月在堪萨斯大学医学中心和爱荷华大学医院和诊所接受托伐普坦治疗的ADPKD成人患者。从电子健康记录中收集人口统计学、临床特征、托伐普坦剂量和治疗持续时间的数据，平均随访时间为28.2个月（四分位数间距/IQR: 8.5 - 47.1个月）。该研究的重点是检查托伐普坦的剂量趋势、停药原因以及水生副作用对剂量和依从性的影响。结果：134例患者中，27%的患者在观察期间停止使用托伐普坦，10.4%的患者因不耐受水生副作用而退出治疗。与临床试验相比，大多数患者维持较低的托伐普坦剂量（≤45/15 mg），三分之二接受剂量调整的个体剂量净减少。不良反应显著影响剂量决定，对坚持治疗形成潜在的早期障碍，尤其是对女性患者。结论：该研究强调了使用托伐普坦治疗ADPKD的现实挑战，特别是在导致高停药率和剂量调整的副作用方面。这些发现强调需要标准化和改进的管理策略来提高耐受性和依从性，为未来用托伐普坦治疗ADPKD的研究和实践提供见解。