无尿反应标准预测多发性骨髓瘤的无进展生存期：BMT CTN 0702的事后分析

目前，国际骨髓瘤工作组（IMWG）对多发性骨髓瘤（MM）的反应标准包括基于血液、基于尿液和基于骨髓的评估。与单次静脉穿刺可获得的血液检测不同，MM的尿液检测需要收集24小时内的每个尿腔。对于潜在虚弱、治疗相关神经病变或不可靠的冷藏设备的患者，收集和储存所有尿液可能很困难[2,3]。此外，在没有血清蛋白电泳（SPEP）、血清免疫固定（SIFE）或血清游离轻链（SFLC）检测异常的情况下，只有不到1%的浆细胞疾病患者有尿蛋白电泳（UPEP）可量化的本-琼斯蛋白尿。在现实环境中，不到三分之一的MM患者在诊断时接受24小时UPEP检测。几项针对3期试验的事后分析表明，与SFLC检测或骨髓浆细胞负荷相比，24小时尿液免疫固定（UIFE）对无进展生存期（PFS）的预后影响可以忽略不计[6,7]。据我们所知，将尿液评估从反应标准中完全去除的更广泛的实用性只进行过一次调查（表1）。在这个小型单中心分析中，采用无尿标准仅导致4%的患者反应深度发生变化；然而，没有评估这些变化对PFS的影响。为了回答这个更重要的问题，我们对参加血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN） 0702 （STaMINA）自体干细胞移植（ASCT）后治疗策略试验的MM患者进行了计划外的事后分析（clinicaltrials.gov ID: NCT01109004）。该试验表明，在标准维持、asct后巩固和串联移植bbb之间，PFS或总生存期没有意图治疗差异。我们汇集了来自所有研究组的患者数据，包括未完成计划治疗策略的患者。我们分析了ASCT后第+56天时间点的反应（如果患者接受了串联移植，则为第一次ASCT），这是反应评估的第一个时间点。在初始时间点无法评估无尿反应（定义见下文）或患有进行性疾病（PD）的患者被排除。相对于诊断的反应评估计算为疾病稳定（SD）、部分缓解（PR）、非常好的部分缓解（VGPR）或完全缓解（CR）[1]。为了简化比较，最小反应被分类为SD，严格的完全反应被分类为cr。表1传统反应标准与无尿反应标准的图式。全尺寸工作台