EMPOWER PKD：多囊肾病研究的患者、护理者和研究者优先事项。

背景：患者参与研究可以帮助确保产生的证据符合他们的需求和优先事项。在建立与多囊肾病患者相关的有意义的以患者为中心的结局（EMPOWER PKD）项目中，我们旨在确定患者重要的结局，并讨论PKD对患者的影响。方法：对成年PKD患者、护理人员和PKD临床或研究专家进行9个焦点小组的研究。我们使用了一种名义上的多投票技术来对未来PKD研究中优先考虑的患者重要结果进行排序。我们对逐字转录进行了专题分析，以确定有关PKD对他们日常生活影响的主题。其他焦点小组的主题包括保险和患者参与。结果：90名患者和/或护理人员和8名临床医生和/或研究人员参加了焦点小组。9个焦点小组得出35个对患者重要的结果，这些结果按重要性顺序分为6类：肾脏健康、合并症、生活方式、心理影响、家庭和意识以及死亡率。关于PKD对患者日常生活的影响，我们确定了5个主题，按重要性排序：心理影响、对日常生活的影响、影响决策的问题、医疗保健相关问题以及PKD特异性检测困境。结论：这项关于PKD患者利益相关者参与的研究揭示了未来研究和护理PKD患者时应考虑的重要优先事项和价值。未来的研究应侧重于PKD患者的肾脏健康和合并症的管理。这将有助于弥合知识差距，并在PKD中开展有意义的比较有效性研究（CER）。