Attentes méthodologiques pour la démonstration de l’efficacité des produits de santé par les études observationnelles

IF 2.2 4区 医学 Q3 PHARMACOLOGY & PHARMACY
Michel Cucherat , Olivier Demarcq , Olivier Chassany , Claire Le Jeunne , Isabelle Borget , Cécile Collignon , Vincent Diebolt , Marion Feuilly , Béatrice Fiquet , Clémence Leyrat , Florian Naudet , Raphaël Porcher , Nathalie Schmidely , Tabassome Simon , Matthieu Roustit
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Abstract

La problématique de l’évaluation de l’efficacité des technologies de santé (médicaments, dispositifs, etc.) par les études observationnelles prend de plus en plus d’importance depuis que les agences d’enregistrement et d’accès au marché envisagent de les considérer dans leur processus d’évaluation. Dans ce contexte, les études observationnelles doivent être capables d’apporter de réelles démonstrations, d’un niveau de fiabilité comparable à celles produites par l’approche classique basée sur l’essai randomisé et contrôlé (RCT). L’objectif de la table ronde a été d’établir les critères d’acceptabilité pour qu’une étude observationnelle (« non-randomized, non-interventional study ») puisse prétendre apporter ces démonstrations, et éventuellement servir d’étude confirmatoire pour les autorités d’enregistrement et d’accès au marché, la construction des stratégies thérapeutiques ou l’élaboration des recommandations. Pour cela, l’étude doit être une véritable étude de confirmation respectant la démarche hypothético-déductive et garantissant l’absence de HARKing et de p-hacking en attestant de l’élaboration d’un protocole et d’un plan d’analyse statistique, enregistrés avant toute analyse inférentielle. Elle doit aussi s’inscrire dans une démarche formalisée d’inférence causale et montrer qu’elle permet d’identifier correctement l’estimand causal recherché. L’étude doit garantir l’absence de biais de confusion résiduelle à l’aide d’une prise en compte de tous les facteurs de confusion affectant la comparaison, ceux-ci devant être déterminés par une approche formelle (de type graphique de causalité, DAGs). Les diagnostics de biais de confusion résiduel par analyse de falsification et de nullification doivent montrer leur absence. L’étude doit être à faible risque de biais, en particulier de biais de sélection, entre autres en utilisant un design d’émulation d’essai cible. Le risque alpha global doit être strictement contrôlé. L’absence de publication sélective de résultat et de biais de sélection doit être garantie.
通过观察研究证明保健产品疗效的方法预期。
通过观察性研究评估卫生技术(药物、设备等)的有效性的问题正变得越来越重要,因为注册和市场准入机构正在考虑在其评估过程中考虑这些问题。在这种背景下,观察性研究必须能够提供真实的证据,其可靠性水平可与基于随机对照试验(RCT)的经典方法相媲美。圆桌会议的目标已确定可接受的标准,为了观察性研究(«non-randomized non-interventional study»),能提供这些演示验证性研究,并最终成为当局登记和市场准入、施工或建议制定治疗策略。要做到这一点,研究必须是一个真正的确认研究,尊重假设-演绎方法,并保证没有HARKing和p-hacking,通过证明制定了一个方案和统计分析计划,在任何推论分析之前记录下来。它还必须符合正式的因果推理方法,并表明它能够正确地识别所需的因果估计。研究必须通过考虑影响比较的所有混淆因素来确保没有残留的混淆偏差,这些因素必须通过正式的方法(因果关系图,DAGs)来确定。通过伪造和无效分析进行的残留混淆偏差诊断必须证明不存在。该研究应具有低偏倚风险,特别是选择偏倚,包括使用目标试验模拟设计。全球alpha风险必须严格控制。必须保证不有选择性地公布结果和选择偏差。
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来源期刊
Therapie
Therapie 医学-药学
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57 days
期刊介绍: Thérapie is a peer-reviewed journal devoted to Clinical Pharmacology, Therapeutics, Pharmacokinetics, Pharmacovigilance, Addictovigilance, Social Pharmacology, Pharmacoepidemiology, Pharmacoeconomics and Evidence-Based-Medicine. Thérapie publishes in French or in English original articles, general reviews, letters to the editor reporting original findings, correspondence relating to articles or letters published in the Journal, short articles, editorials on up-to-date topics, Pharmacovigilance or Addictovigilance reports that follow the French "guidelines" concerning good practice in pharmacovigilance publications. The journal also publishes thematic issues on topical subject. The journal is indexed in the main international data bases and notably in: Biosis Previews/Biological Abstracts, Embase/Excerpta Medica, Medline/Index Medicus, Science Citation Index.
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GB/T 7714-2015
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