Widespread Correction of Brain Pathology in Feline Alpha-Mannosidosis by Dose Escalation of Intracisternal AAV Vector Injection

Molecular Therapy - Methods & Clinical Development Pub Date : 2024-05-01 DOI:10.1016/j.omtm.2024.101272

Jacqueline Hunter, Caitlyn M. Molony, Jessica H. Bagel, Patricia O’Donnell, Charles H. Vite, Sanjeev Chawla, Harish Poptani, John H. Wolfe

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通过体内AAV载体注射的剂量递增，广泛纠正猫α-甘露糖苷病的脑部病理变化

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