Gentherapie bei myotubulärer Myopathie auf dem Prüfstand

Fortschritte der Neurologie · Psychiatrie Pub Date : 2024-04-01 DOI:10.1055/a-2247-9882

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Abstract

Eine X-chromosomal-rezessiv vererbte myotubuläre Myopathie (engl. X-linked myotubular myopathy, XLMM) beruht auf Mutationen im Gen MTM1 für die Phosphatase Myotubularin. Bislang gibt es keine zugelassene Therapie für diese lebensbedrohliche Muskelerkrankung, die meist Jungen betrifft. Resamirigen bilparvovec benutzt einen Adenovirus-Vektor Serotyp 8, um humanes MTM1 zu transduzieren.

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肌管肌病基因疗法接受考验

X-连锁肌管细胞性肌病（XLMM）是由肌管蛋白磷酸酶的 MTM1 基因突变引起的。迄今为止，这种危及生命的肌肉疾病还没有获得批准的治疗方法。Resamirigen bilparvovec 使用 8 号血清型腺病毒载体转导人类 MTM1。

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