Traitement par setmélanotide chez des patients pédiatriques et adolescents atteints d’un syndrome de Bardet-Biedl et d’obésité sévère

Abstract

Le syndrome de Bardet-Biedl (SBB) est caractérisé par une hyperphagie et une obésité sévère et précoce, dues à une altération de la signalisation de la voie centrale des mélanocortines. Nous rapportons les résultats d’efficacité et de tolérance du setmélanotide, chez les patients pédiatriques et adolescents SBB inclus dans un essai de phase III. Au total, 16 patients âgés de ≥ 6 à < 18 ans souffrant d’un SBB et d’obésité (indice de masse corporelle [IMC] ≥ 30 kg/m2 [âge ≥ 16 ans] ; poids > 97e percentile [âge 6–15 ans]) ont été traités en ouvert par setmélanotide pendant ≥ 52 semaines, sans conseil nutritionnel. Les variations entre l’inclusion et la semaine 52 de l’IMC, du Z-score de l’IMC et du pourcentage du 95e percentile de l’IMC ( %IMC95) ont été évaluées. Les bénéfiques cliniques correspondaient à une variation du Z-score de l’IMC et du %IMC95 de 0,25 point et 5 points de pourcentage respectivement. Les valeurs moyennes initiales de l’IMC, du Z-score de l’IMC et du %IMC95 étaient respectivement de 37,44 kg/m2, 3,74 et 144,47. À la semaine 52, les variations moyennes de l’IMC, du Z-score de l’IMC et du %IMC95 étaient respectivement de −3,36 kg/m2 (intervalle de confiance [IC] à 95 %, −6,9 ; 0,0), −0,75 (IC 95 %, −1,02 ; −0,49) et −17,30 (IC 95 %, −21,73 ; −12,87), traduisant une diminution de la sévérité de l’obésité. Les évènements indésirables fréquemment apparus étaient d’intensité légère à modérée et transitoires : réactions au site d’injection, vomissements, diarrhées, nausées, hyperpigmentations cutanées et céphalées. Ces données sont en faveur d’un traitement précoce avec setmélanotide chez les patients atteints d’un SBB pour réduire la sévérité de l’obésité.