Potential of gene therapy in neurodegenerative diseases

Lekarz wojskowy Pub Date : 2023-09-30 DOI:10.53301/lw/152017

Karolina Aleksandrowicz, Klaudia Porębska, Monika Leśniak, Robert Zdanowski, Klaudia Brodaczewska

{"title":"Potential of gene therapy in neurodegenerative diseases","authors":"Karolina Aleksandrowicz, Klaudia Porębska, Monika Leśniak, Robert Zdanowski, Klaudia Brodaczewska","doi":"10.53301/lw/152017","DOIUrl":null,"url":null,"abstract":"W ostatnich latach obserwujemy coraz większe rozpowszechnienie występowania chorób neurodegeneracyjnych na całym świecie. Jest to związane ze wzrostem wieku populacji światowej. Pomimo intensywnych badań naukowych oraz prób klinicznych, w większości przypadków nie opracowano do tej pory skutecznej terapii. Tradycyjne postępowanie w przypadku zaburzeń neurologicznych łagodzi jedynie nasilenie objawów bez likwidowania przyczyny choroby. Poszukiwanie nowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych jest utrudnione przez przepuszczalność BBB, ponieważ istnieją ograniczenia związane z wnikaniem leków do ośrodkowego układu nerwowego. Z powyższych względów kluczowe jest opracowanie takiej strategii terapeutycznej, która umożliwiłaby zastosowanie terapii bezpośrednio w miejscu patologicznie zmienionym. Ponadto dużym wyzwaniem jest opracowanie leczenia, które hamowałoby rozwój choroby. Prowadzone są liczne badania w celu znalezienia alternatywnych sposobów leczenia, takich jak stosowanie nanoskalowych nośników, mezenchymalnych komórek macierzystych oraz terapii genowej. W przypadku terapii genowej w trakcie badań jest wiele leków celowanych w geny m. in. AADC, GDNF i HTT. Innowacyjne sposoby leczenia potencjalnie mogą przynieść korzyści terapeutyczne milionom osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.","PeriodicalId":86495,"journal":{"name":"Lekarz wojskowy","volume":"10 1","pages":"0"},"PeriodicalIF":0.0000,"publicationDate":"2023-09-30","publicationTypes":"Journal Article","fieldsOfStudy":null,"isOpenAccess":false,"openAccessPdf":"","citationCount":"0","resultStr":null,"platform":"Semanticscholar","paperid":null,"PeriodicalName":"Lekarz wojskowy","FirstCategoryId":"1085","ListUrlMain":"https://doi.org/10.53301/lw/152017","RegionNum":0,"RegionCategory":null,"ArticlePicture":[],"TitleCN":null,"AbstractTextCN":null,"PMCID":null,"EPubDate":"","PubModel":"","JCR":"","JCRName":"","Score":null,"Total":0}

引用次数: 0

Abstract

W ostatnich latach obserwujemy coraz większe rozpowszechnienie występowania chorób neurodegeneracyjnych na całym świecie. Jest to związane ze wzrostem wieku populacji światowej. Pomimo intensywnych badań naukowych oraz prób klinicznych, w większości przypadków nie opracowano do tej pory skutecznej terapii. Tradycyjne postępowanie w przypadku zaburzeń neurologicznych łagodzi jedynie nasilenie objawów bez likwidowania przyczyny choroby. Poszukiwanie nowych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych jest utrudnione przez przepuszczalność BBB, ponieważ istnieją ograniczenia związane z wnikaniem leków do ośrodkowego układu nerwowego. Z powyższych względów kluczowe jest opracowanie takiej strategii terapeutycznej, która umożliwiłaby zastosowanie terapii bezpośrednio w miejscu patologicznie zmienionym. Ponadto dużym wyzwaniem jest opracowanie leczenia, które hamowałoby rozwój choroby. Prowadzone są liczne badania w celu znalezienia alternatywnych sposobów leczenia, takich jak stosowanie nanoskalowych nośników, mezenchymalnych komórek macierzystych oraz terapii genowej. W przypadku terapii genowej w trakcie badań jest wiele leków celowanych w geny m. in. AADC, GDNF i HTT. Innowacyjne sposoby leczenia potencjalnie mogą przynieść korzyści terapeutyczne milionom osób z chorobami neurodegeneracyjnymi.

查看原文本刊更多论文

基因治疗神经退行性疾病的潜力

近年来，全球神经退行性疾病的发病率不断上升。这与世界人口的年龄增长有关。尽管进行了大量的研究和临床试验，但在大多数情况下，至今仍未开发出有效的疗法。传统的神经系统疾病治疗方法只能缓解症状的严重程度，却无法消除病因。神经退行性疾病新疗法的探索受到了 BBB 渗透性的阻碍，因为药物渗透到中枢神经系统受到限制。因此，制定一种治疗策略，使疗法能够直接作用于病理改变的部位至关重要。此外，开发一种能够抑制疾病进展的治疗方法也是一大挑战。目前正在进行大量研究，以寻找替代疗法，如使用纳米级载体、间充质干细胞和基因疗法。就基因疗法而言，目前正在研究一些基因靶向药物，包括 AADC、GDNF 和 HTT。创新疗法有可能为数百万神经退行性疾病患者带来治疗益处。

本文章由计算机程序翻译，如有差异，请以英文原文为准。

求助全文

约1分钟内获得全文求助全文

来源期刊

Lekarz wojskowy

自引率

0.00%

发文量