Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B ist Faktor-IX-Gabe überlegen

IF 0.6 4区医学 Q3 MEDICINE, GENERAL & INTERNAL

Deutsche Medizinische Wochenschrift Pub Date : 2023-11-01 DOI:10.1055/a-2043-7504

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Abstract

Die lebenslange regelmäßige intravenöse Substitution des Gerinnungsfaktors IX ist die bisher einzige Therapieoption bei der Hämophilie B, einer seltenen, nur bei Männern manifesten Erkrankung, bei der es durch den Faktor-IX-Mangel unter anderem zu spontanen Muskel- und Gelenkeinblutungen kommt. Eine innovative Gentherapie könnte der „Gamechanger“ bei der Erkrankung sein, wie eine aktuelle Phase-3-Studie zeigte.

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携带血友病病人的基因疗法

这是目前为止男性血友病B的唯一一种治疗方法，即终身常化血友病B是一种罕见的先天性疾病，由于因子缺乏而导致细胞间肌肉和关节无出血。根据最新的3阶段研究，新型基因疗法可能是治疗糖尿病的“游戏机”。

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Deutsche Medizinische Wochenschrift 医学-医学：内科

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