Rare disease and orphan drugs journal

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Rare Dis Orphan Drug J
ISSN:
2771-2893
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Rare disease and orphan drugs journal - 最新文献

Fabry nephropathy: a treatable cause of chronic kidney disease

Pub Date : 2024-07-11 DOI: 10.20517/rdodj.2023.61 Michael L. West, Laurette Geldenhuys, Daniel G. Bichet

Gene therapy for Dravet syndrome: promises and impact on disease trigger and secondary modifications

Pub Date : 2024-07-09 DOI: 10.20517/rdodj.2024.07 C. Di Berardino, L. Massimino, F. Ungaro, G. Colasante

Neuropathy and pain in Fabry disease

Pub Date : 2024-07-08 DOI: 10.20517/rdodj.2024.13 Vijay Krishna Medala, Nurcan Üçeyler
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