获得临时授权用于治疗对常规药物和手术治疗有抵抗力的甲状腺功能减退性视神经病变的替普鲁单抗的疗效

IF 2.9 3区医学 Q3 ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Annales d'endocrinologie Pub Date : 2024-10-01 DOI:10.1016/j.ando.2024.08.045

Dr A. Carretti , Dr G. Kielwasser , Dr M. Peiffert , Dr K. Thia Soui Tchong , Dr T. Bogaciu , Pr E. Jouanneau , Dr H. Lasolle , Dr S. Castellnou , Dr R. Manet , Dr J. Abeillon

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摘要

甲状腺功能减退性视神经病变（DOON）是一种罕见但严重的巴托维眼眶病（BO）并发症。我们的研究小组此前曾发现，根据欧盟眼科组织指南治疗甲状腺功能减退症（NOD）的患者中，仅有70%有明显反应。特普鲁单抗是一种IGF-1R抑制剂，能显著改善炎症和眼球外翻，但人们对其对NOD的作用知之甚少。患者和方法六名患者（5 名女性和 1 名男性），共 8 只眼睛，患有耐药性 DON，在 2021 年 7 月至 2023 年 2 月期间接受了 4 至 8 次泰普鲁单抗输注。中位随访时间为 53 周 [36-69]。基线时，BCVA 的中位数为 0.41 LogMAR [0.17-0.62]，视野（VF）缺损的中位数为 3.3 dB [2.8-3.9]。在最后一次随访中，7/8（87.5%）只眼睛的视力明显恢复，BCVA 中位数为 0.02 logMAR [0.00-0.11]，MD 中位数改善了 74% [35-92]。中位 SAC 从 4/7 [4-6.23] 降至 1 [0-2.25]，眼球突出从 24 mm [20.7-25.5] 降至 20.5 mm [16.5-21]。结论这项研究显示了替普鲁单抗对耐药 NOD 的疗效。

本文章由计算机程序翻译，如有差异，请以英文原文为准。

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Efficacité du teprotumumab en autorisation temporaire d’utilisation sur la neuropathie optique dysthyroïdienne résistante aux traitements médical et chirurgical conventionnels

La neuropathie optique dysthyroïdienne (NOD) est une complication rare, mais sévère de l’orbitopathie basedowienne (OB). Notre groupe avait déjà montré que seulement 70 % des patients traités pour NOD selon les recommandations EUGOGO ont une réponse significative. Le teprotumumab est un inhibiteur de l’IGF-1R qui améliore significativement l’inflammation et l’exophtalmie, mais son action sur la NOD est peu connue.

Objectif

Étude observationnelle rétrospective monocentrique évaluant l’efficacité du teprotumumab sur la NOD résistante aux traitements conventionnels (corticoïdes forte dose et décompression chirurgicale).

Patients et méthodes

Six patients (5 F et 1 H), 8 yeux au total, avec DON résistante ont reçu 4 à 8 perfusions de teprotumumab entre 07/2021 et 02/2023. Le suivi médian était de 53 semaines [36–69]. La récupération a été définie selon l’amélioration de l’acuité visuelle (BCVA) et du champ visuel (MD).

Résultats

À l’inclusion la BCVA médiane était 0,41 LogMAR [0,17–0,62] et le déficit médian du champ visuel (MD) était de 3,3 dB [2,8–3,9].

Au dernier suivi 7/8 (87,5 %) yeux présentaient une récupération significative, la BCVA médiane était 0,02 logMAR [0,00–0,11] avec une amélioration médiane du MD de 74 % [35–92]. Le SAC médian était passé de 4/7 [4–6,23] à 1 [0–2,25], et la protrusion de 24 mm [20,7–25,5] à 20,5 mm [16,5–21].

Deux patients ont interrompu le traitement après 4 et 6 perfusions en raison d’effets secondaires. Deux patients ont nécessité un traitement complémentaire pour réactivation inflammatoire sans dégradation visuelle.

Conclusion

cette étude montre des résultats très prometteurs sur l’efficacité du teprotumumab dans le cadre d’une NOD résistante.

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来源期刊

Annales d'endocrinologie 医学-内分泌学与代谢

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50 days

期刊介绍： The Annales d''Endocrinologie, mouthpiece of the French Society of Endocrinology (SFE), publishes reviews, articles and case reports coming from clinical, therapeutic and fundamental research in endocrinology and metabolic diseases. Every year, it carries a position paper by a work-group of French-language endocrinologists, on an endocrine pathology chosen by the Society''s Scientific Committee. The journal is also the organ of the Society''s annual Congress, publishing a summary of the symposia, presentations and posters. "Les Must de l''Endocrinologie" is a special booklet brought out for the Congress, with summary articles that are always very well received. And finally, we publish the high-level instructional courses delivered during the Henri-Pierre Klotz International Endocrinology Days. The Annales is a window on the world, keeping alert clinicians up to date on what is going on in diagnosis and treatment in all the areas of our specialty.