Nature | AI蛋白设计新成果——“人造”基因编辑器OpenCRISPR-1或带来领域新变革

本文介绍了美国AI蛋白质设计公司Profluent的Ali Madani团队在Nature杂志上发表的研究成果，他们基于人工智能和大语言模型设计出数百万种类Cas9效应蛋白，其中OpenCRISPR-1展现出与经典SpCas9核酸酶相当的活性和特异性。研究通过构建CRISPR–Cas Atlas数据集，并对ProGen2大语言模型进行微调，实现了类Cas9蛋白的高效设计。这些人工设计的蛋白不仅序列多样性和新颖性可媲美天然蛋白，还具有高编辑活性和特异性，部分性能甚至超越SpCas9。此外，研究者还成功设计出高编辑活性的“人造”碱基脱氨酶和适配类Cas9蛋白的sgRNA。该研究为新型基因编辑工具的开发提供了全新策略，OpenCRISPR-1的免费开源特性也为突破基因编辑技术的专利壁垒提供了可能。